1 0 0 0 脊髄性筋萎縮症と核酸医薬
Summary▪2016年に脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する核酸医薬であるnusinersen sodium(Spinraza)が,本疾患に対する治療薬として初めて米国食品医薬品局(FDA)に承認された.その後,本邦や欧州においても承認され,2018年には世界40ヵ国の6,600人の患者に使用されている.▪2016年にはDuchenne型筋ジストロフィー1)の迅速承認や,2018年にはトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する核酸医薬品2種類が承認されている.▪このように,神経・筋変性疾患の治療法として核酸医薬は非常に注目を浴びている.▪本稿では核酸医薬品の種類,SMAに対するnusinersen sodiumの作用機序および臨床試験の結果を中心に概説する.