- 著者
-
中森 雅之
- 出版者
- 大阪大学
- 雑誌
- 挑戦的研究(萌芽)
- 巻号頁・発行日
- 2019-06-28
遺伝子上の3塩基繰り返し配列の異常伸長が原因のトリプレットリピート病には、CAGリピートによるハンチントン病や、CTGリピートによる筋強直性ジストロフィーなどがあり、いずれもが根本的治療法のない進行性の難病である。これらの疾患では、リピート長が長いほど重症となる傾向がある。またリピートは年齢とともに伸長して症状の進行に寄与する。異常伸長したリピートを短縮することが可能となれば、症状の改善や発症予防が期待できる。本研究では、こうした異常伸長リピートを短縮誘導して正常化するというこれまで試みられたことのない革新的なアプローチで、トリプレットリピート病の根本的治療法開発を目指す。