著者

上野 悟 清水 玲子 中村 治雅

出版者

国立保健医療科学院

雑誌

保健医療科学 (ISSN:13476459)

巻号頁・発行日

vol.68, no.3, pp.219-228, 2019 (Released:2019-09-14)

参考文献数

34

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筋ジストロフィーを含む神経筋疾患領域の多くは希少難治性疾患であり,有効な治療法の開発が求められている.新薬開発のためには,患者の背景情報や症状,症候など疾患に関する情報が必要となる.患者レジストリ(疾患登録システム)は,患者情報を登録し行政や研究者,製薬企業に対して患者の疫学的データを提供することができる.また,患者レジストリで収集するデータは,製薬企業には患者の状況把握を可能にし,患者には新薬開発のために治験の情報提供や新薬に関する情報を提供することが可能となる.神経筋疾患領域では,国際的なイニシアティブとして2007年に欧州にTREAT-NMDが設立され,その中の活動の一つとして患者レジストリの構築が行われた.2009年にはTREAT-NMDに続いて,日本においても筋ジストロフィー患者登録システム(Registry of Muscular Dystrophy: Remudy)が立ち上がり患者レジストリを運用している.クリニカル・イノベーション・ネットワーク(Clinical Innovation Network: CIN)は患者レジストリ等の疾患登録情報を活用した臨床開発のインフラであり,2016年からCIN構想として疾患登録情報を活用した効率的な治験,リアルワールドデータの利活用を可能にするインフラ整備と運用が行われている.RemudyはTREAT-NMDと協調してレジストリの項目を設定しているが,国際的なデータの利活用を促進するためにはデータの標準化が有用であり,承認申請データとのデータの利用を考慮すると,現在広く利用されている国際標準の利用は必要不可欠である.CDISC(Clinical Data Interchange Standards Consortium)標準は医学研究における国際標準であり,計画,データ収集,データ交換,解析までを一貫した標準が整備されており,承認申請データの標準としても用いられている.また,CDISCはデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne Muscular Dystrophy: DMD)などの疾患領域別データ標準も公表している.リアルワールドデータの利活用を考えると,データトレーサビリティを確保でき,標準化によるデータの品質管理にも寄与するため,CDISC標準を用いることに意義は大きい.しかし,CDISC標準が万能ということではなく,他の国内外の標準の調査や実臨床での測定方法や測定環境,評価指標など,研究の実施体制や環境を考慮する必要がある.本稿では,データの利活用を活性化するための事例紹介として,神経筋疾患領域における患者レジストリと標準化について解説する.

著者

上野 悟 竹下 絵里 清水 玲子 小居 秀紀 小牧 宏文 中村 治雅

出版者

国立保健医療科学院

雑誌

保健医療科学 (ISSN:13476459)

巻号頁・発行日

vol.67, no.2, pp.191-195, 2018-05-31 (Released:2018-06-30)

参考文献数

12

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クリニカル・イノベーション・ネットワーク(Clinical Innovation Network: CIN)とは疾患登録システム(患者レジストリ)等の疾患登録情報を活用した臨床開発インフラの整備のことであり,疾患登録情報を活用した効率的な治験や製造販売後調査および臨床研究の体制構築を推進する構想である.2009年より筋ジストロフィー患者登録システム(Registry of Muscular Dystrophy: Remudy)が運用されている.レジストリを国際的に連携させるためには,同じ収集項目を設定する必要がある.レジストリの最低限必要となる収集項目として,米国ではGlobal Rare Disease Registry Data Repository(GRDR)から,欧州ではEuropean Union Committee of Experts on Rare Diseases(EUCERD)から収集項目に関する標準が発表されているが,日本ではGRDRやEUCERDが提案する最小データセットは提案されていない.CDISC(Clinical Data Interchange Standard Consortium)は,臨床試験を初めとするヘルスケア業界のデータ共有,交換,再利用等のための世界標準を提案する非営利団体であり,汎用性が高く,様々な疾患の臨床試験データに適用できるCDISC標準を定めている.また,CDISCは2017年にデュシェンヌ型筋ジストロフィー(Duchenne muscular dystrophy: DMD)の疾患領域別データ標準(Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Area User Guide: TAUG-DMD)も公表している.疾患横断的な研究では,収集項目の設定漏れによるデータの欠損,試験毎の回答の選択肢が異なる等の問題が生じるため,レジストリの構築にはCDISC標準等のデータ標準を用いることは大切である.臨床でのデータ収集のしやすさも考慮し,臨床現場とデータ標準の両方の視点をもつことが重要である.RWD(Real World Data)の利活用を活性化するためにも,レジストリに関する国際的な標準を整備し普及する意義は高いと考えられる.現在,TAUG-DMDおよびGRDR,EUCERD等の国際標準を用いて収集項目を調査し,患者レジストリの標準項目を検討している.