7 0 0 0 OA 筋萎縮性疾患に対する機能性リポソームを用いた新規核酸医薬の開発
本研究では、骨格筋萎縮性疾患に対するmyostatin siRNA(Mstn-siRNA)およびmyostatinの受容体であるactivin type IIB受容体の細胞外領域Fc融合タンパク (ActRIIB-Fc)の共投与による効果を検討した。共投与を行ったマウスは、それぞれの単独投与と比較して骨格筋重量と筋線維断面積の有意な増加とともに、myogeninの遺伝子発現の亢進および筋萎縮関連遺伝子であるMuRF-1 およびAtrogin-1 の発現低下を認めた。これらの結果より、Mstn-siRNAとActRIIB-Fcの共投与は骨格筋萎縮疾患の有効な治療法となる可能性が示唆された。